Weltweit erste Gentherapie mit CRISPR/cas

Die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte, kurz MHRA, hat eine neue Gentherapie zugelassen.
Wie aus einer Pressemitteilung der MHRA hervorgeht, zielt die Gentherapie darauf ab, zwei Blutkrankheiten zu heilen, bei denen Betroffene den roten Blutfarbstoff Hämoglobin nicht oder nur fehlerhaft bilden. Bei der Gentherapie werde Knochenmark der Patient*innen entnommen, mit der Genschere CRISPR/cas bearbeitet und an-schließend den Patient*innen (infundiert), sodass der Körper funktionierendes Hämoglobin herstellen kann. Hämoglobin ist für die Sauerstoffversorgung des Blutes verantwortlich. Personen, deren Körper kein oder nur fehlerhaftes Hämoglobin herstellt, leiden oft unter starken Schmerzen, lebensbedrohlichen Infektionen oder Blutarmut. Momentan sei die weltweit erste Gentherapie, bei der die Genschere CRISPR/cas zum Einsatz kommt, aufgrund der hohen Kosten noch keine alleinige Alternative für bisherige Behandlungsverfahren.