Neuer Ansatz in der Gentherapie durch RNA Transfers

Forschende entwickeln eine synthetische tRNA, die Mutationen bei Erbkrankheiten unschädlich machen soll. Laut einem Artikel des Online-Magazins Forschung und Lehre basiere die potenzielle Gentherapie auf speziellen Nukleinsäuren, die tRNA genannt werden. Die tRNA sind für die Übersetzung des Erbgutes aus dem Zellkern in Proteine zuständig. Forschenden sei es jetzt gelungen einen Reparaturmechanismus in eine künstliche tRNA einzubauen, die es so im Körper nicht gäbe. Damit sei, trotz beschädigtem Erbgutmaterial, eine richtige Übersetzung in gesunde Proteine möglich. Hierfür haben die Forschenden Tests mit synthetischen tRNAs an Patient*innenzellen und Mäusen durchgeführt. Die Therapie soll unheilbare Krankheiten wie Muskelatrophie oder auch Muskelschwund bekämpfen.